Znaczenie parametru number needed to treat w ocenie skuteczności terapii

Zakład Psychologii Klinicznej i Psychoprofilaktyki, Instytut Psychologii, Wydział Humanistyczny, Uniwersytet Szczeciński, Szczecin, Polska
Adres do korespondencji: Prof. nadzw. US dr hab. n. med. Andrzej Potemkowski, Instytut Psychologii, Uniwersytet Szczeciński, ul. Krakowska 71-79, 71-017 Szczecin, tel.: +48 91 444 32 40, e-mail: andrzej.potemkowski@wp.pl

Aktualn Neurol 2016, 16 (4), p. 175–179
DOI: 10.15557/AN.2016.0022
STRESZCZENIE

Badania kliniczne dostarczają lekarzowi praktykowi nazbyt wielu danych, na których podstawie musi on porównać metody leczenia i wybrać tę potencjalnie najkorzystniejszą dla danego pacjenta. Za jedną z użytecznych miar oceny rezultatów terapii uznano number needed to treat – NNT. Parametr ten określa liczbę osób, które należy poddać jednej interwencji zamiast drugiej, aby zaobserwować różnicę w skuteczności uzyskiwania pożądanego wyniku w określonym horyzoncie czasowym. NNT jest pochodną bezwzględnej zmiany ryzyka lub ryzyka wyjściowego i jego zmiany względnej; obrazuje względną przewagę danego sposobu leczenia. NNT służy przede wszystkim do porównywania wad i zalet alternatywnych interwencji, a ocena tego wskaźnika jest ważna w szacowaniu wartości klinicznej istotnych statystycznie wyników badań klinicznych. Zastosowanie NNT pomaga przewidzieć efekt leczenia pod względem zarówno skuteczności, jak i tolerancji. Ponadto wyniki badań klinicznych przedstawione w formie NNT można przekazać chorym, ich rodzinom oraz instytucjom decydującym o dostępności konkretnego leku. W stwardnieniu rozsianym wyniki badań klinicznych dotyczyły wpływu leków na zmniejszenie rocznego wskaźnika rzutów i redukcję zmian w obrazach rezonansu magnetycznego oraz zahamowania progresji niepełnosprawności. W analizach leków pierwszej linii wartości NNT odniesione do przeciwdziałania rzutom, progresji niepełnosprawności i zmianom w rezonansie magnetycznym istotnie się różnią. Podobne różnice występują w przypadku wartości NNT dla leków drugiej linii czy obecnie wprowadzanych leków doustnych. Dane te pokazują, że w ocenie wyników badań klinicznych nie należy brać pod uwagę jedynie wybranych wskaźników – trzeba analizować je wszystkie w sposób konstruktywnie krytyczny. Podkreśla się także znaczenie NNT jako przejrzystego parametru, który może być wykorzystywany do oceny efektów ekonomicznych w ochronie zdrowia.

Słowa kluczowe: number needed to treat, NNT, stwardnienie rozsiane