Stwardnienie rozsiane jest chorobą układu nerwowego, na którą cierpi ponad 500 tys. Europejczyków. Występuje trzykrotnie częściej wśród kobiet niż wśród mężczyzn, głównie u osób w drugiej i trzeciej dekadzie życia, częściej w północnych krajach kontynentu. W ostatnich latach odnotowano postęp w terapii stwardnienia rozsianego. Obecnie na rynku jest dziesięć preparatów zmniejszających roczny wskaźnik rzutów i progresję niepełnosprawności. Fumaran dimetylu to nowy lek stosowany doustnie, który zmniejsza ryzyko wystąpienia rzutu choroby, spowalnia postęp niepełnosprawności i zmniejsza liczbę nowych ognisk demielinizacyjnych widocznych w rezonansie magnetycznym. W porównaniu z dotychczas stosowanymi lekami pierwszego wyboru, takimi jak interferon beta-1b i beta-1a czy octan glatirameru, fumaran dimetylu cechuje się wyższą skutecznością kliniczną i radiologiczną. W badaniach klinicznych wykazywał ponad 56-procentową redukcję wskaźnika rzutów, 76-procentową redukcję liczby nowych/powiększających się zmian w obrazie T2-zależnym oraz zahamowanie postępu niepełnosprawności. Jednocześnie lek ma dobry profil bezpieczeństwa: niewielki odsetek pacjentów zgłaszał objawy niepożądane. Podobnie jak w przypadku leków stosowanych w drugiej linii, terapia wymaga kontroli poziomu limfocytów we krwi. W badaniach DEFINE i CONFIRM całkowita liczba limfocytów u osób leczonych fumaranem dimetylu zmniejszała się o około 30% po roku kuracji, a potem pozostawała na stałym poziomie, w granicach normy. U większości chorych (76%) nie obserwowano limfopenii w pierwszych 12 miesiącach terapii. Zaledwie u 2% leczonych wystąpiła ciężka limfopenia utrzymująca się przez 6 miesięcy lub dłużej. Dotychczas opisano dwa przypadki postępującej wieloogniskowej encefalopatii u pacjentów przyjmujących lek z przewlekłą limfopenią. Fumaran dimetylu stanowi atrakcyjną opcję dla chorych otrzymujących leki pierwszej linii.